Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (precedentemente Lenti-D), terapia genica una tantum di bluebirdbio per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD).
Qualora approvato dalla Commissione Europea (CE), elivaldogene autotemcel sarà la prima terapia genica una tantum registrata per il trattamento della CALD, una rara malattia neurodegenerativa che si manifesta nell’infanzia e che può portare alla perdita progressiva e irreversibile della funzione neurologica e alla morte.
La decisione finale per elivaldogene autotemcel da parte della CE è prevista per la metà del 2021. La terapia non è attualmente approvata per nessuna indicazione in nessuna area geografica.
“L’obiettivo del trattamento con elivaldogene autotemcel è di stabilizzare la progressione della malattia nei bambini con CALD per i quali non è disponibile un donatore germano compatibile, al fine di prevenire un ulteriore declino neurologico e di migliorare la sopravvivenza di questi giovani pazienti”, dice Richard Colvin, chief medical officer ad interim di bluebird bio. “Il parere positivo del CHMP costituisce la prima raccomandazione per l’approvazione regolatoria di qualsiasi terapia genica per la CALD, avvicinandoci a un’opzione terapeutica una tantum e potenzialmente duratura, che stabilizza la malattia neurologica riducendo il rischio di gravi complicanze immunitarie associate al trapianto allogenico di cellule staminali (allo-HSCT), l’unica opzione terapeutica per i bambini affetti da questa malattia devastante. Insieme alla comunità ALD e agli sperimentatori clinici, tutti noi siamo ottimisti, poiché presto potrebbe essere offerta una nuova speranza ai pazienti che soffrono di questa insostenibile malattia”.
Elivaldogene autotemcel è una terapia genica sperimentale una tantum che utilizza la trasduzione ex vivo con il vettore lentivirale Lenti-D (LVV) per aggiungere copie funzionali del gene ABCD1 nelle cellule staminali ematopoietiche (CSE) del paziente. L’aggiunta del gene funzionale ABCD1 permette ai pazienti di produrre la proteina ALD, che si ritiene possa facilitare la scomposizione dei VLCFA. L’obiettivo del trattamento con elivaldogene autotemcel è quello di stabilizzare la progressione della CALD e, di conseguenza, preservare il più possibile la funzione neurologica. È importante sottolineare che con elivaldogene autotemcel non occorrono CSE da donatore.
Nell’ottobre 2020, l’EMA ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di bluebird bio per la terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel per il trattamento dei pazienti con CALD. Elivaldogene autotemcel è stato accettato nello schema Priority Medicines (PRIME) dell’EMA nel luglio 2018, e in precedenza aveva ottenuto lo status di Prodotto Medicinale Orfano.
Il parere positivo del CHMP è supportato dai dati di efficacia e sicurezza dello studio di Fase 2/3 Starbeam (ALD-102). A tutti i pazienti che hanno completato l’ALD-102, oltre a quelli che completeranno un secondo studio di fase 3 (ALD-104), verrà chiesto di partecipare a uno studio di follow-up a lungo termine (LTF-304).
