Takeda ha annunciato, lo scorso 13 novembre, i risultati finali della Fase 3 dello Studio TM HELP (Profilassi a lungo termine dell’Angioedema ereditario) Open-Label Extension (OLE) che mostrano come il farmaco Takhzyro (lanadelumab-flyo) abbia contribuito a prevenire e ridurre la frequenza, a lungo termine, degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno ricevuto il trattamento per una durata media (deviazione standard) di 29,6 (8,2) mesi. I risultati sono stati coerenti con la sicurezza e l’efficacia del farmaco nello studio pilota.
Il tasso medio (minimo, massimo) di attacchi di angioedema ereditario è stato ridotto dell’87,4%; quasi il 70% dei pazienti trattati con Takhzyro 300 mg ogni due settimane ha avuto un periodo privo di attacchi di oltre 12 mesi. I dati sono stati presentati all’edizione virtuale annuale del meeting scientifico dell’American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) 2020 e saranno pubblicati anche nel numero di novembre della rivista Annals of Allergy, Asthma & Immunology dell’ACAAI.
“L’imprevedibilità degli attacchi causati da angioedema ereditario ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti affetti da HAE. L’angioedema ereditario è una condizione che dura tutta la vita, pertanto la riduzione della frequenza e della gravità degli attacchi è un obiettivo terapeutico importante per molti individui che convivono con questa patologia”, osserva Marc A. Riedl, ricercatore dello studio HELP OLE, Professore di Medicina e Direttore Clinico presso il Centro U.S. Hereditary Angioedema Association dell’Università della California, a San Diego. “Lo studio HELP originale controllato con placebo ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di TAKHZYRO in 26 settimane di trattamento. I risultati dell’estensione dello studio (open-label) sono incoraggianti dal momento che dimostrano che TAKHZYRO può aiutare a prevenire gli attacchi a lungo termine con un trattamento continuativo”.
Lo studio
La Fase 3 dello studio HELP originario è stata condotta su 125 pazienti di età pari o superiore a 12 anni per un periodo di 26 settimane, il che lo rende – ad oggi – il più grande studio randomizzato e controllato di prevenzione dell’angioedema ereditario, con la più lunga durata di trattamento attivo.
Lo studio HELP OLE è stato progettato per valutare la sicurezza a lungo termine (endpoint primario) e l’efficacia di Takhzyro per un massimo di 2,5 anni. I risultati completi si basavano sui dati raccolti tra maggio 2016 e ottobre 2019, e comprendevano 109 pazienti-rollover che sono stati originariamente valutati nello studio HELP, e 103 pazienti idonei non-rollover che non hanno partecipato allo studio iniziale ma che hanno subìto almeno un attacco di angioedema ereditario in 12 settimane.
“Negli ultimi anni sono stati compiuti notevoli passi avanti nella scienza per comprendere e trattare meglio l’angioedema ereditario. Nel 2018 abbiamo ricevuto le prime approvazioni normative per TAKHZYRO come prima terapia preventiva con anticorpo monoclonale per l’angioedema ereditario, e abbiamo già visto la differenza che ha fatto nella prevenzione degli attacchi in molti pazienti in tutto il mondo”, dice Donatello Crocetta, Global Medical Head, Rare Immunology and Metabolic Diseases, Chief Medical Office di Takeda. “Portare avanti la ricerca, come lo Studio HELP OLE, è fondamentale per sviluppare ulteriormente la nostra comprensione del potenziale di TAKHZYRO come opzione di trattamento preventivo a lungo termine per coloro che convivono con l’angioedema ereditario”.
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