Alexion Pharmaceuticals non centra l’obiettivo primario dello studio clinico per il suo Soliris, medicinale orfano per il quale vorrebbe estendere le indicazioni, includendo la cura della miastenia gravis, una rara malattia autoimmune neuromuscolare caratterizzata da debolezza muscolare fluttuante e affaticabilità. Un dato che potrebbe mettere a rischio l’approvazione da parte della FDA.
I medici continuano ad utilizzare questo farmaco off-label e sperano che l’agenzia regolatoria approvi la nuova indicazione, nonostante l’endpoint primario dello studio REGAIN sia stato disatteso a causa dei risultati sui pazienti ritenuti ‘non clinicamente significativi’.
“Soliris è utilizzato in questi casi di patologia, complessi da trattare e che necessitano di cure mediche molto costose – spiegano gli specialisti che aggiungono come i dati complessivi dello studio “giustifichino la sua nuova indicazione. La schiacciante preponderanza dell’evidenza – aggiunge l’analista Geoffry Porges della Leerink Partners – suggerisce che il farmaco sia efficace e sicuro nel trattamento della patologia autoimmune”.
Il punto da affrontare, adesso, è se i payers saranno disposti a pagare ulteriormente per questo prodotto – il cui prezzo di listino, ad oggi, è di 700.000 dollari – senza un ok da parte della FDA.
