La terapia CAR-T mirata al BCMA di Janssen ha eliminato i tumori nel 69% dei pazienti con mieloma multiplo avanzato in uno studio di fase 1 di piccole dimensioni. Il trattamento, che ha anche ridotto i tumori in tutti e 29 i pazienti coinvolti nel trial, sta procedendo verso uno studio di fase 2 i cui risultati dovrebbero essere disponibili entro la fine del 2020.
Lo studio di Janssen, presentato sabato al meeting dell’American Society of Hematology, ha anche consentito di scoprire che, sei mesi dopo la somministrazione, il trattamento JNJ-4528, ha tenuto a bada il cancro in 27 dei 29 pazienti, ovvero il 93% del campione.
L’indagine è di piccole dimensioni e focalizzata sulla misurazione della sicurezza e sulla scelta della dose per la fase 2, ma i risultati di efficacia sono incoraggianti, specialmente in un gruppo di pazienti che ha “sostanzialmente esaurito le opzioni terapeutiche”, come osserva Mark Wildgust, VP Global Medical Affairs presso la R&S di Janssen.
Ha coinvolto pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario, il che significa che i trattamenti precedenti non hanno eliminato il tumore o che il cancro è riapparso dopo la cura. Prima di iniziare la sperimentazione, tutti i pazienti avevano visto peggiorare la malattia entro un anno dal loro ultimo trattamento e si erano già sottoposti ad almeno tre tipi di terapie, tra le quali un inibitore del proteasoma, un farmaco immunomodulatore e un anticorpo anti-CD8.