Con una serie di trattamenti approvati contro malattie come la fenilchetonuria (PKU) e forme multiple di mucopolisaccaridosi (MPS), BioMarin sta scalando posizioni nel campo delle malattie rare. I suoi programmi clinici più avanzati – trattamenti contro l’acondroplasia o nanismo a arti corti e contro l’emofilia A – sono già in fase 3. Ha anche un programma nella fase 2 che riguarda la sindrome di Sanfilippo, una forma di MPS, e una terapia genica per la fenilchetonuria che è attualmente in una fase di studi preclinici.
A guidare la crescita a lungo termine di questa pipeline sarà Lon Cardon, esperto di genetica. “Lon sosterrà la crescita della nostra azienda identificando il giusto equilibrio di risorse all’interno di BioMarin per guidare le molecole più promettenti attraverso la nostra pipeline”, ha dichiarato Jean-Jacques Bienaimé, CEO di BioMarin.
Prima di entrare a far parte di BioMarin, Cardon ha trascorso nove anni in GlaxoSmithKline, occupandosi di scienze target nonché di ricerca e di sviluppo alternativi.
La promozione di Cardon arriva un anno e mezzo dopo che BioMarin ha ottenuto la sua ultima approvazione della FDA per il farmaco PKU Palynziq. La società prevede di chiedere l’approvazione per il trattamento dell’emofilia valoctocogene roxaparvovec entro la fine dell’anno. Se tutto va bene, sarà il primo prodotto di terapia genica ad essere autorizzato per qualsiasi tipo di emofilia.
