Nel tentativo di ampliare ulteriormente la sua attività al di fuori del settore del diabete, Novo Nordisk collaborerà con bluebird bio per trattare una serie di malattie genetiche.
Le due aziende hanno sottoscritto un patto di ricerca di tre anni per sviluppare trattamenti di nuova generazione di modifica del genoma in vivo per combattere le malattie genetiche; l’emofilia sarà al centro di questa attività. I dettagli finanziari dell’accordo non sono stati resi noti.
La casa farmaceutica danese, più nota per i suoi prodotti contro le malattie metaboliche (diabete e nell’obesità), ha accelerato negli ultimi anni il suo lavoro nell’ambito terapeutico dell’emofilia. All’inizio di quest’anno ha ottenuto via libera da FDA e da EMA per Esperoct, farmaco antiemofilico.
Ora guarda al futuro di R&S e insieme a bluebird bio cercherà un “candidato alla terapia genica con l’ambizione di offrire alle persone con emofilia A una vita senza terapia sostitutiva”.
Ciò è in linea con gli sforzi di ricerca e sviluppo sull’emofilia concentrati sulle terapie geniche come potenziali soluzioni a lungo termine per questo disturbo emorragico. Tra le aziende attive in questo senso ci sono le biotech BioMarin Pharmaceutical, Spark Therapeutics, Pfizer e Sangamo Therapeutics.
Novo attingerà alla tecnologia megaTAL basata su mRNA di bluebird bio, impostata per modificare o inserire componenti genetiche. L’accordo si concentrerà inizialmente sulla correzione della carenza del fattore VIII con “il potenziale per esplorare ulteriori obiettivi terapeutici”, hanno affermato i partner in una dichiarazione congiunta.
Novo Nordisk ha anche un suo anticorpo, concizumab, attualmente in sviluppo contro il disturbo emorragico. Il farmaco ha recentemente completato uno studio di fase 2 su pazienti con emofilia A e B e ha mostrato di poter ottenere una riduzione del sanguinamento annuale.
