Novartis vuole lanciare quest’anno Zolgensma, terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA). Ma la possibilità che il prezzo sia alto – si parla di 5 milioni di dollari – ha alimentato e continua ad alimentare molte polemiche.
Per questo motivo, il CEO di Novartis, Vas Narasimhan, chiede di modificare il sistema di pagamento dei farmaci negli Stati Uniti.
Per le malattie croniche, gli attuali sistemi sanitari sono realizzati con un modello “pay-as-you-go”, ma non per le terapie a trattamento singolo. E questo, secondo il CEO di Novartis, rende necessari nuovi modelli per valutare i benefici di questi trattamenti e per il loro pagamento.
“Abbiamo bisogno di nuovi modelli per determinare esattamente quanto valore abbia una terapia rispetto ai costi e alle sofferenze di un’assistenza cronica di lunga data che verrebbero così evitate”, dice Vas Narasimhan.
Usando la tradizionale valutazione basata sul rapporto costo-efficacia di 150.000 dollari per anno di vita corretto sulla base della qualità (QALY), l’Institute for Clinical and Economic Research (ICER) ha detto che Zolgensma non dovrebbe costare più di 900.000 dollari.
Novartis sostiene che la terapia genica sarebbe conveniente anche al prezzo di 4-5 milioni di dollari, utilizzando parametri QALY più alti, metodologia che, secondo l’azienda, è più appropriata per una malattia rara come la SMA.
Le terapie geniche e cellulari sono destinate a un futuro radioso. Nei laboratori di ricerca di tutto il mondo si stanno studiando 300 terapie di questo tipo destinate a combattere più di 100 gravi malattie.
Ed entro il 2025 la FDA prevede di approvare da 10 a 20 terapie di questo genere all’anno.
