Mentre attende luce verde dalla FDA per la sua terapia genica Zolgensma, prevista per questo mese, Novartis svela altri dati sul trattamento.
AveXis, la Unit che ha sviluppato la terapia genica, ha divulgato i dati intermedi di uno studio di fase 1 su pazienti affetti da SMA di tipo 2, oltre a quelli di studi di stadio successivo in pazienti SMA di tipo 1 e presintomatici.
Nello studio Strong, che sta testando Zolgensma in pazienti con SMA di tipo 2, il farmaco ha dimostrato rapidi progressi della funzione motoria.
Tutti i 30 pazienti nello studio Strong erano ancora vivi al momento del rilevamento dei dati. I ricercatori hanno evidenziato due eventi avversi correlati al trattamento. Ma anche con solo 6,5 mesi di follow-up dopo il trattamento, 10 pazienti hanno raggiunto le tappe fondamentali dello studio.
“Con una media di poco più di sei mesi di dati disponibili per questi pazienti, dopo il trattamento con Zolgensma, siamo lieti di vedere che stanno raggiungendo i traguardi legati alla funzione motoria, incluse la capacità di stare in piedi e di camminare”, ha detto il CMO Avexis Olga Santiago.
Nello studio Str1ve in pazienti di tipo 1, Zolgensma “ha continuato a mostrare una sopravvivenza prolungata libera da eventi e miglioramenti della funzione motoria.
Complessivamente, i dati “forniscono un numero crescente di prove che supportano l’uso di Zolgensma come potenziale terapia fondamentale per il trattamento della SMA in diverse popolazioni di malati”, ha aggiunto il presidente di AveXis, David Lennon.
