La FDA sta mettendo a punto un programma in grado di dare una previsione degli studi randomizzati prima che i risultati siano completamente disponibili.
Il programma RCT DUPLICATE si propone di prevedere i risultati di sette studi post vendita in corso. Si tratta della prima volta con i dati real world. Lo studio è condotto con la data firm Aetion e il Brigham and Women’s Hospital.
“Questo progetto svolgerà un ruolo importante nel determinare il futuro sull’approvazione e sullo sviluppo dei farmaci”, dice il CEO di Aetion, Carolyn Magill. “I dati raccolti dal mondo reale possono spesso fornire un quadro più completo su come i trattamenti agiscano sui pazienti, ma il processo normativo deve garantire trasparenza”.
L’obiettivo finale del progetto, ovviamente, è quello di supportare il continuo sviluppo degli standard da parte della FDA per l’utilizzo di prove reali nelle decisioni normative. Aiuterà infatti a identificare quando e come i database sanitari possano fornire stime adeguate di sicurezza ed efficacia per applicazioni supplementari di nuovi farmaci.
“Predire i risultati dei test clinici prima che siano completati è importante per dimostrare che in determinate circostanze le prove del mondo reale potrebbero potenzialmente sostituire una sperimentazione”, dice la responsabile del progetto, Jessica Franklin, assistente professore di medicina presso la Harvard Medical School e biostatistica presso Brigham and Women’s Hospital. “Questo lavoro aggiuntivo sarà fondamentale per sviluppare un modello di procedura per l’implementazione di studi RWE di livello normativo”.
I ricercatori registreranno i sette ulteriori studi di fase 4 su Clinicaltrials.gov e forniranno l’accesso diretto della FDA a tutti i dati, protocolli e risultati dello studio, secondo Aetion, che sta formando il personale FDA sul funzionamento della sua piattaforma.
Inoltre, attraverso una sovvenzione finanziata dal NIH National Heart, Lung, and Blood Institute, il programma sta conducendo analisi dei dati del mondo reale su oltre 25 studi in ambito cardiovascolare, tra i quali trial di fase 4 in corso e studi pubblicati di fase 3 e 4.
Il progetto RCT DUPLICATE, commissionato dal 21st Century Cures Act e finanziato dal Centro per la valutazione e la ricerca in materia di farmaci della FDA, prevede di ottenere risultati intermedi entro la metà del 2019 e risultati completi entro la fine del 2020.
