MolMed ha ricevuto da AIFA l’autorizzazione ad avviare in Italia la sperimentazione clinica di fase I/II first in man con il proprio CAR-T CD44v6 per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo.
L’autorizzazione di AIFA fa seguito al parere tecnico positivo espresso dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) lo scorso 12 marzo 2019.
La sperimentazione clinica multicentrica di fase I/II, rientra nel progetto europeo EURE-CART Horizon 2020, di cui MolMed è coordinatore e sponsor.
È prevista la partecipazione di 5 centri clinici: due in Italia (Ospedale San Raffaele di Milano, centro coordinatore dello studio clinico, e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma) e tre in altri Paesi europei, Spagna, Germania e Repubblica Ceca.
Lo studio prevede due fasi: una prima fase in pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo, che avrà lo scopo di identificare la Dose Massima Tollerata (MTD) tra i livelli di dose previsti dal protocollo ed una seconda fase, che includerà anche pazienti pediatrici, il cui obiettivo primario sarà valutare in ciascuna patologia l’attività terapeutica delle cellule CAR-T in un più ampio numero di pazienti.
Il CD44v6 è un antigene originale, mai impiegato come bersaglio in terapie CAR-T, ed espresso non solo da alcuni tumori ematologici come mielomi e leucemie, ma anche da diversi tumori solidi, tra cui alcuni big killer, come gli adenocarcinomi del pancreas, di testa e collo e molti altri.
Il CAR-CD44v6 è inoltre caratterizzato dall’inclusione nel costrutto del gene suicida proprietario di MolMed, che ha l’obiettivo di aumentare il profilo di sicurezza del prodotto.
“L’autorizzazione ad iniziare lo studio clinico sul CAR T CD44v6 – dice Riccardo Palmisano, amministratore delegato di MolMed – rappresenta una milestone fondamentale per la nostra Società e valorizza tutto il lavoro fatto in questi anni dai nostri ricercatori per sviluppare una pipeline innovativa nel promettente settore delle terapie CAR. Come nella sua tradizione, MolMed anche in quest’area ha voluto confermare il proprio approccio pionieristico, sviluppando un CAR-T del tutto originale: mentre i due soli CAR-T ad oggi autorizzati al commercio in USA e in Europa, e la maggior parte di quelli attualmente oggetto di studi clinici in corso, utilizzano CAR specifici per l’antigene CD19, limitandone l’impiego in pazienti con malattie ematologiche della linea linfocitaria B, il CAR T di MolMed ha un target completamente diverso, espresso sia in tumori ematologici che solidi, oltre che una promessa di sicurezza più elevata conferita dalla presenza del gene suicida”
“Siamo fiduciosi che – continua Palmisano – grazie alla somma delle nostre competenze e dell’impegno in ricerca, sviluppo e produzione di terapie geniche e cellulari innovative, i risultati di questa prima fase dello studio clinico possano confermare le attese nostre, dei clinici e dei pazienti, portando una soluzione sicura ed efficace a bisogni terapeutici ancora privi di cura”.
