(Reuters Health) – Zolgensma, la terapia genica sperimentale per l’atrofia muscolare spinale (Sma) sviluppata da Novartis, sarebbe economicamente vantaggiosa fino a 900.000 dollari.
È quanto stima l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), un’organizzazione indipendente senza scopo di lucro con sede a Boston, che esamina il valore di farmaci e trattamenti medici.
Icer ha utilizzato una soglia di costo-efficacia Quality Adjusted Life Years (Qaly) guadagnato tra 100.000 dollari e 150.000 dollari.
Se ogni Qaly acquisito fosse valutato a 500.000 dollari, la terapia genica sarebbe conveniente a poco più di 5 milioni di dollari.
Novartis ha dichiarato che il prezzo sarà determinato nelle negoziazioni con i piani sanitari, ma ritiene che la terapia genica sarebbe economica dai 4 ai 5 milioni di dollari come trattamento una tantum.
Sia la comunità dei pazienti con malattie rare, sia vari organismi governativi suggeriscono che 500.000 dollari per Qaly sono lo standard appropriato per proteggere le popolazioni vulnerabili e consentire l’accesso a terapie innovative e trasformative.
Le valutazioni di ICER sono diventate sempre più influenti nei negoziati sul prezzo dei farmaci negli Stati Uniti e sono prese in considerazione dalle assicurazioni che prendono decisioni sull’accesso dei pazienti ai trattamenti.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
