Novità per quanto riguarda il trattamento della fibrosi cistica in età pediatrica.
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) – messo a punti da Vertex – per il trattamento di bambini con questa patologia di età compresa tra 2 e 5 anni, che presentano due copie della mutazione F508del, la forma più comune della malattia.
Orkambi è già approvato nella UE per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che presentano due copie della mutazione F508del.
“L’ approvazione odierna da parte della Commissione Europea rappresenta un passo avanti verso il nostro obiettivo, quello di fornire un trattamento a tutte le persone che vivono con la fibrosi cistica”, dice Reshma Kewalramani,Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex. “Trattando precocemente la causa alla base della malattia, potremmo essere in grado di modificarne il corso, e offrire ai pazienti la possibilità di migliorare i loro esiti clinici”.
L’aggiornamento delle indicazioni si basa sui dati di uno studio di sicurezza di fase III condotto in aperto su 60 pazienti, il quale ha dimostrato che il trattamento con lumacaftor/ivacaftor è stato generalmente ben tollerato per 24 settimane, con un profilo di sicurezza – in questi pazienti pediatrici – generalmente coerente con quello osservato nei pazienti a partire dai 6 anni di età.
Orkambi è una combinazione di lumacaftor – progettato per aumentare la quantità di proteina matura sulla superficie delle cellule, mirando al difetto di elaborazione e trasporto della proteina CFTR con mutazione F508del
– e ivacaftor, concepito per migliorare la funzionalità della proteina CFTR una volta che questa ha raggiunto la superficie della cellula.
