Molti prodotti innovativi stanno entrando nella fase di sviluppo nel settore delle terapie cellulari e geniche. E la FDA gioca di anticipo: assumerà almeno 50 nuovi revisori clinici che avranno l’incarico di valutare queste terapie.
A partire dal 2020 la FDA prevede di ricevere almeno 200 nuove domande all’anno relative a nuovi farmaci (IND) da parte di aziende che intendono iniziare i test clinici. Un volume che, secondo l’ente regolatorio americano, potrebbe portare a 10-15 approvazioni all’anno.
Il commissario Scott Gottlieb ha dichiarato che sono 800 terapie geniche attive basate su cellule potenzialmente in rampa di lancio.
“Quest’attività riflette un punto di svolta nello sviluppo di queste tecnologie e nella loro applicazione nel campo della salute umana”, dice Gottlieb. “Siamo in un perido simile a quello che ha segnato l’accelerazione nello sviluppo di farmaci anticorpali alla fine degli anni ’90 e il mainstreaming degli anticorpi monoclonali”.
La FDA prevede di introdurre quest’anno nuove linee guida sulla designazione dello status di terapia avanzata, sulle approvazioni accelerate e sulle diverse aree di sviluppo di un prodotto.
L’agenzia regolatoria sta inoltre pianificando una guida specifica per lo sviluppo di farmaci contro patologie ereditarie del sangue come l’emofilia.
Per quanto riguarda le terapie CAR-T, l’agenzia prevede di stilare raccomandazioni su come possano essere introdotte nuove tecniche di produzione e di modifica senza eseguire nuove indagini cliniche e studi di bridging, sulla base, possibilmente, di ulteriori dati real-world.
