Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati positivi dello studio HERCULES, di fase III, sul trattamento con caplacizumab di Sanofi in aggiunta all’attuale standard di cura che consiste in plasmaferesi quotidiana (PEX) e immunosoppressione, negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione.
HERCULES è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3 su Caplacizumab in pazienti con TTP acquisita. Nello studio, 145 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a Caplacizumab o placebo in concomitanza con lo scambio plasmatico e l’immunosoppressione.
Allo studio HERCULES hanno preso parte anche 4 centri italiani che hanno arruolato un totale di 10 pazienti: Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore di Milano, Policlinico “Agostino Gemelli”, Università Cattolica Sacro Cuore di Roma, A.O.U. Vittorio Emanuele-Ferrarotto-Santo Bambino di Catania, Ospedale San Salvatore-Muraglia di Pesaro e Ospedale San Bortolo di Vicenza.
I risultati
Caplacizumab ha dimostrato di ridurre significativamente il tempo di normalizzazione della conta piastrinica. Vale a dire che i pazienti trattati con caplacizumab sono risultati essere maggiormente predisposti al raggiungimento di una conta piastrinica normale rispetto ai pazienti trattati con placebo.
Il trattamento con caplacizumab si è dimostrato associato a una riduzione della morte per porpora trombotica trombocitopenica (TTP), di recidiva o di almeno un evento tromboembolico maggiore rispetto al trattamento con placebo.
Durante il periodo complessivo dello studio, i pazienti trattati con caplacizumab hanno riscontrato un numero significativamente più basso di recidive di aTTP rispetto al placebo.
La normalizzazione di tre marcatori di danno d’organo (lattato deidrogenasi, troponina cardiaca I e creatinina sierica) si è verificata prima nei pazienti trattati con caplacizumab che in quelli trattati con placebo.
I risultati hanno mostrato una riduzione clinicamente significativa dell’uso dello scambio plasmatico in pazienti trattati con caplacizumab rispetto al placebo nonché di una permanenza più breve nell’unità di terapia intensiva e in ospedale.
Caplacizumab ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con quanto precedentemente riportato e in linea con il suo meccanismo d’azione, incluso un aumentato rischio di sanguinamento. Gli eventi avversi correlati al sanguinamento più frequentemente riportati sono stati epistassi e sanguinamento gengivale.
