È ora disponibile in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII, prodotto da Roche.
Emicizumab mima l’azione del FVIII legandosi al fattore IXa e al fattore X, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l’attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue.
Nei pazienti adulti e adolescenti con inibitori, la profilassi con emicizumab ha determinato una riduzione del tasso di sanguinamenti dell’87% rispetto al trattamento episodico con agenti bypassanti e del 79% rispetto alla profilassi con questi ultimi.
Nei pazienti pediatrici, il 94,7% ha manifestato zero sanguinamenti durante la profilassi con Emicizumab e si è osservata una riduzione del 99% del tasso di sanguinamento rispetto a terapia precedente.
Come pubblicato in Gazzetta Ufficiale, emicizumab è attualmente disponibile in classe A ed in virtù dell’attribuzione del riconoscimento dell’innovatività terapeutica, l’accesso a livello regionale è immediatamente garantito, tramite ospedali e aziende sanitarie locali e a carico del Sistema Sanitario con il fondo appositamente stanziato.
“L’approvazione di emicizumab nell’area terapeutica dell’Emofilia A riflette il nostro impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche d’avanguardia che possano aiutare a ridefinire gli standard di cura per quelle aree in cui persistono bisogni da colmare” – dice Anna Maria Porrini, Direttore medico Roche Italia. – Il riconoscimento dell’innovazione terapeutica e dell’efficacia di emicizumab da parte degli enti regolatori ci rende orgogliosi dell’importante cambiamento che questo comporta nella vita dei pazienti, dei loro familiari e anche per i clinici nella gestione di questa patologia rara e complessa”.
