La Commissione Europea ha approvato Gilenya (fingolimod) di Novartis per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla.
L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio europea, al momento, rende fingolimod il primo e unico trattamento modificante la malattia con somministrazione orale per bambini e adolescenti basato su dati clinici di fase III.
“La SM a esordio precoce può avere un impatto devastante sulle attività quotidiane dei bambini e degli adolescenti, come andare a scuola e trascorrere del tempo con amici e familiari”, dice Paul Hudson, Chief Executive Officer di Novartis. “La nostra missione è quella di cambiare il corso della SM, come abbiamo fatto fin dall’approvazione iniziale del trattamento, nel 2011, e non ci fermeremo fino a quando non riusciremo a fermare la SM. Siamo lieti che la decisione odierna ci abbia avvicinato di un passo al tentativo di re-immaginare la cura della SM in tutte le fasce d’età”.
Lo studio PARADIGMS
L’approvazione della CE si basa sul PARADIGMS, uno studio clinico di riferimento di fase III sulla SM, specificamente disegnato per bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni.
I risultati di questo studio multicentrico randomizzato in doppio cieco condotto con fingolimod verso interferone beta-1a dimostrano che, rispetto al comparatore, fingolimod ha ridotto in modo significativo (82%) il tasso annualizzato di recidive (p<0,001) e che una percentuale stimata dell’85,7% dei pazienti trattati con fingolimod è risultata libera da recidive fino a 24 mesi, rispetto al 38,8% dei pazienti trattati con interferone beta-1a (p<0,001)1.
I pazienti trattati con fingolimod hanno anche dimostrato una riduzione pari al 77% del rischio di progressione della disabilità rispetto ai pazienti trattati con interferone beta-1a. Inoltre, il farmaco ha ridotto in modo significativo (53%) il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento fino a 24 mesi rispetto a interferone beta-1a (p<0,001) e il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40% rispetto a interferone beta-1a; p=0,014).
I dati completi del PARADIGMS sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel settembre 2018.
