Ancora un’evidenza positiva per Spinraza, il blockbuster di Biogen contro la sclerosi multipla, che arriva dall’analisi intermedia di una sperimentazione in corso. I dati, presentati al congresso annuale della World Muscle Society, che si è svolto a Mendoza, in Argentina, mostrano, che i bambini con SMA, trattati prima della comparsa dei sintomi, traggono maggiori benefici dalla terapia.
Lo studio Nurture sta testando Spinraza su 25 pazienti con una diagnosi genetica della malattia e trattati prima dello sviluppo dei sintomi. Nella prima analisi – che risale a maggio 2018- tutti i pazienti erano vivi e nessuno era stato tracheotomizzato o era stato sottoposto a un intervento di ventilazione permanente. I pazienti avevano 14 mesi o più al momento dell’analisi. Inoltre, l’88% dei pazienti era in grado di camminare, con assistenza o in modo indipendente, e tutti erano in grado di sedersi senza supporto.
Biogen ha lanciato Spinraza a fine 2016 e il farmaco è diventato subito famoso per il prezzo monstre di 75 mila dollari nel primo anno di trattamento e 375mila dollari l’anno successivo. Ma, nonostante il costo lelevato, il farmaco ha superato di gran lunga le aspettative iniziali arrivando a 884 milioni di dollari di vendite nel primo anno.
A partire da quest’estate, poi, Spinraza ha avuto l’ok in almeno 24 paesi, con più di cinquemila pazienti in trattamento, inclusi quelli di programmi estesi di trial, in sperimentazioni cliniche e studi post-marketing.
