(Reuters Health) – Con il 90% dei pazienti pediatrici che ha avuto un miglioramento di quattro punti in un test che valuta i progressi neuromuscolari, la terapia messa a punto contro l’atrofia muscolare spinale (SMA) da PTP Therapeutics e Roche ha fatto registrare un’ottima performance. A evidenziarlo è stato uno studio sul farmaco, noto con la sigla RG7916, pubblicato questa settimana. Risdiplam è stato testato nei bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 e non ha richiesto tracheotomia o ventilazione in nessuno dei piccoli pazienti su cui è stato sperimentato. Nessun bambino, inoltre, avrebbe perso la capacità di deglutire. PTP e Roche, che nell’ambito dell’atrofia muscolare spinale, hanno stretto un accordo di licenza nel 2011.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
