Alcuni mesi dopo che la statunitense Kyowa Kirin ha ottenuto l’approvazione condizionata in Europa per Crysvita, farmaco contro una rara malattia, il NICE britannico nega il proprio endorsement per il costo elevato. Gli esperti NICE hanno stabilito che il rapporto costo-efficacia offerto dal farmaco è fuori da quello “che può essere considerato l’uso efficace delle risorse NHS per tecnologie altamente specializzate.”. Crysvita cura l’ipofosfatemia legata all’X, o XLH, una malattia scheletrica ereditaria innescata dall’eccesso di produzione dell’ormone fibroblast growth factor 23. Nel Regno Unito ci sono circa 250 pazienti con questa malattia, secondo il NICE. Il trattamento tradizionale comprende la gestione dei sintomi oltre all’assunzione di integratori di fosfati e vitamina D. Il farmaco ha ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti ad aprile e quella europea a febbraio. La malattia può causare deformità scheletriche durante l’infanzia che determinano invalidità e dolori per tutta la vita, secondo NICE. I pazienti affetti da questa malattia soffrono anche di debolezza muscolare e si affaticano facilmente.. Un’altra riunione di NICE per ulteriore valutazione è prevista alla fine di luglio. Il costo di una fiala da 10 mg di Crysvita è di 2,992 sterline. Il farmaco viene somministrato ogni due settimane e le dosi variano a seconda del peso del paziente.
NICE nega placet a farmaco contro malattia rara
