Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, Florida.
Sutimlimab, di Sanofi, è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune.
La pharma francese intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.
Lo studio CARDINAL
L’endpoint primario è stato il tasso di risposta rispetto a un parametro composito formato da un aumento dell’emoglobina di ≥2 g/dL dal basale oppure dal raggiungimento di un livello di emoglobina di ≥12 g/dL alla 26a settimana di trattamento assieme all’assenza di trasfusioni dalla settimana 5 alla 26 e di un altro trattamento per l’anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi.
L’endpoint secondario ha valutato il miglioramento degli indicatori chiave di malattia: emoglobina, bilirubina (una misura della distruzione dei globuli rossi nella malattia da agglutinina fredda), valutazione funzionale della terapia della malattia cronica (FACIT)-fatigue score (una misura della qualità della vita correlata alla fatigue), lattato deidrogenasi (LDH) e il ricorso alle trasfusioni.
“L’anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi è una patologia nella quale il sistema immunitario attacca i globuli rossi causando nei pazienti una moltitudine di sintomi. Nel nostro studio, sutimlimab ha raggiunto risultati clinicamente significativi grazie all’efficacia sul meccanismo principale della malattia, apportando miglioramenti marcati dell’emolisi, dell’anemia e della fatigue,” commenta John Reed, Responsabile del dipartimento di Ricerca e Sviluppo di Sanofi. “Siamo impazienti di presentare questi risultati alle autorità regolatorie in tutto il mondo, con l’intento di poter fornire ai pazienti la prima terapia mirata che abbia il potenziale per cambiare il paradigma di trattamento della malattia da crioagglutinine.”
I risultati dello studio di fase 3 CARDINAL saranno sottoposti alle autorità regolatorie nel prossimo futuro, a cominciare dalla FDA statunitense. Sutimlimab ha ricevuto la designazione di breakthrough therapy dalla FDA e lo status di farmaco orfano dalla FDA, dall’EMA e dall’Agenzia dei Farmaci e dei Dispositivi Medici del Giappone. L’efficacia e la sicurezza di sutimlimab non sono state ancora valutate da alcuna agenzia regolatoria.
