Biogen ha avuto in Spinraza il principale driver del 2018. L’azienda punta ora a mantenere inalterata questa situazione nonostante la concorrenza portata da Zolgensma, nuova terapia genica di Novartis.
Recentemente la biopharma USA ha annunciato risultati notevoli riguardanti pazienti trattati prima che i sintomi della malattia si sviluppassero
.Nello studio denominato Nurture, in corso su 25 pazienti affetti da SMA trattati con Spinraza, tutti i partecipanti alla sperimentazione sono vivi e non richiedono assistenza respiratoria permanente garantita da un ventilatore. Gli investigatori stanno seguendo questi pazienti, a rischio maggiore di sviluppare SMA di tipo 1 o 2, da quasi quattro anni.
Tutti i pazienti hanno ricevuto i trattamenti prima di aver raggiunto le sei settimane di vita.
La “stragrande maggioranza” sta raggiungendo traguardi motori in linea per l’età con i bambini senza SMA. Tutti i pazienti nello studio Nurture sono in grado di sedersi in modo autonomo, riferisce Biogen. I pazienti SMA di tipo 1 non sarebbero in grado di farlo se la malattia fosse evoluta in modo ‘naturale’ ,senza trattamento.
Inoltre, l’88% dei pazienti cammina in modo indipendente; senza questa cura i pazienti di tipo 1 o 2 non potrebbero mai camminare da soli.
“Questo è un risultato notevole, ben al di là di qualsiasi altra cosa sia stata precedentemente segnalata o vista nella storia naturale dei pazienti con SMA”, dice Wildon Farwell, direttore esecutivo e responsabile del settore neuromuscolare di Biogen. Senza trattamento, i pazienti in genere non vivono oltre l’età di 2 anni o richiedono una ventilazione permanente
